TY - JOUR AU - Mingolla, Grazia AU - Convertino, Irma AU - Rebesco, Barbara T1 - La prescrizione off-Label dell\'associazione FLudaravina, ARA-C
e Daunorubicina liposomiale (FLAD) neltrattamento delle leucemie PY - 2013 Y1 - 2013-04-01 DO - 10.1721/1316.14605 JO - Giornale Italiano di Farmacia Clinica JA - GIFAC VL - 27 IS - 2 SP - 119 EP - 125 PB - Il Pensiero Scientifico Editore Y2 - 2024/03/29 UR - http://dx.doi.org/10.1721/1316.14605 N2 - Introduzione. Le Leucemie sono un gruppo eterogeneo di malattie neoplastiche del sistema emopoietico trattate con regimi di polichemioterapia d'induzione/consolidamento. Soprattutto nei pazienti con età superiore ai sessanta anni i risultati terapeutici ottenuti con i comuni schemi d'induzione sono piuttosto deludenti anche perché comorbidità, come la cardiopatia, limitano la possibilità di utilizzo delle antracicline riducendo le probabilità di raggiungere una remissione completa. Studi scientifici mostrano che l'utilizzo della combinazione FLudarabina, Ara-C e Daunorubicina liposomiale (FLAD) è una buona alternativa per il trattamento dei pazienti cardiopatici e nei casi in cui i normali schemi di induzione non si siano dimostrati efficaci. La daunorubicina liposomiale non è però attualmente registrata in Italia per la cura delle Leucemie Mieloidi Acute e delle Leucemie Linfoidi Acute quindi l'utilizzo di questo schema terapeutico è off-label. Materiali e metodi. Nella Regione Liguria l'utilizzo off-label è disciplinato dalla DGR 271 del 21 marzo 2008 che prevede un preciso percorso autorizzativo e la realizzazione di un database per il monitoraggio d'uso dei farmaci fuori indicazione. L'autorizzazione all'utilizzo del protocollo FLAD per il trattamento delle AML segue quindi, questo percorso autorizzativo: l'utilizzo off-label è valutato caso per caso da un team di farmacisti e autorizzato dalla direzione sanitaria. Al 2012 presso la nostra struttura il protocollo FLAD (FLudarabina, AraC e Daunorubicina liposomiale) è stato utilizzato come terapia in 66 pazienti: 34 pazienti con ALL (leucemia linfoide acuta), 3 pazienti con CML-CBL (Leucemia Mieloide Cronica in fase blastica linfoide) e 29 pazienti con AML (Leucemia Mieloide Acuta). Risultati. Dall'analisi dei dati risulta che il 62% dei pazienti del gruppo ALL/CML-CBL e il 48% di quelli del gruppo AML hanno ottenuto una remissione completa. Quattordici pazienti del gruppo ALL/CML-CBL (38%) e otto pazienti del gruppo AML (27%) hanno potuto eseguire trapianto allogenico di midollo. Conclusioni. L'analisi dei dati in nostro possesso sembra confermare l'ottima tollerabilità dello schema FLAD nel trattamento di pazienti con ALL ricaduta e refrattaria e per pazienti con AML ricaduta grazie alla ridotta tossicità, l'assenza di complicazioni cardiache, e il rapido recupero ematologico. Tali caratteristiche permettono a una rilevante proporzione di pazienti (33%) di beneficiare di un trapianto allogenico di midollo. Si è quindi pensato di proporre la realizzazione di uno studio no profit al fine di valutare la fattibilità e la tollerabilità del trattamento, e l'efficacia antileucemica.
Parole chiave: FLAD, daunorubicina liposomiale, off-label, studio no profit, leucemie mieloidi acute. ER -