TY - JOUR
AU - Mingolla, Grazia
AU - Convertino, Irma
AU - Rebesco, Barbara
T1 - La prescrizione off-Label dell\'associazione FLudaravina, ARA-C
e Daunorubicina liposomiale (FLAD) neltrattamento delle leucemie
PY - 2013
Y1 - 2013-04-01
DO - 10.1721/1316.14605
JO - Giornale Italiano di Farmacia Clinica
JA - GIFAC
VL - 27
IS - 2
SP - 119
EP - 125
PB - Il Pensiero Scientifico Editore
Y2 - 2024/03/29
UR - http://dx.doi.org/10.1721/1316.14605
N2 - Introduzione. Le Leucemie sono un gruppo eterogeneo di malattie
neoplastiche del sistema emopoietico trattate con regimi di
polichemioterapia d'induzione/consolidamento. Soprattutto nei pazienti con
età superiore ai sessanta anni i risultati terapeutici ottenuti con i comuni
schemi d'induzione sono piuttosto deludenti anche perché comorbidità,
come la cardiopatia, limitano la possibilità di utilizzo delle antracicline
riducendo le probabilità di raggiungere una remissione completa. Studi
scientifici mostrano che l'utilizzo della combinazione FLudarabina, Ara-C e
Daunorubicina liposomiale (FLAD) è una buona alternativa per il
trattamento dei pazienti cardiopatici e nei casi in cui i normali schemi di
induzione non si siano dimostrati efficaci. La daunorubicina liposomiale non
è però attualmente registrata in Italia per la cura delle Leucemie Mieloidi
Acute e delle Leucemie Linfoidi Acute quindi l'utilizzo di questo schema
terapeutico è off-label. Materiali e metodi. Nella Regione Liguria l'utilizzo
off-label è disciplinato dalla DGR 271 del 21 marzo 2008 che prevede un
preciso percorso autorizzativo e la realizzazione di un database per il
monitoraggio d'uso dei farmaci fuori indicazione. L'autorizzazione all'utilizzo
del protocollo FLAD per il trattamento delle AML segue quindi, questo
percorso autorizzativo: l'utilizzo off-label è valutato caso per caso da un
team di farmacisti e autorizzato dalla direzione sanitaria. Al 2012 presso la
nostra struttura il protocollo FLAD (FLudarabina, AraC e Daunorubicina
liposomiale) è stato utilizzato come terapia in 66 pazienti: 34 pazienti con
ALL (leucemia linfoide acuta), 3 pazienti con CML-CBL (Leucemia Mieloide
Cronica in fase blastica linfoide) e 29 pazienti con AML (Leucemia Mieloide
Acuta). Risultati. Dall'analisi dei dati risulta che il 62% dei pazienti del
gruppo ALL/CML-CBL e il 48% di quelli del gruppo AML hanno ottenuto
una remissione completa. Quattordici pazienti del gruppo ALL/CML-CBL
(38%) e otto pazienti del gruppo AML (27%) hanno potuto eseguire
trapianto allogenico di midollo. Conclusioni. L'analisi dei dati in nostro
possesso sembra confermare l'ottima tollerabilità dello schema FLAD nel
trattamento di pazienti con ALL ricaduta e refrattaria e per pazienti con AML
ricaduta grazie alla ridotta tossicità, l'assenza di complicazioni cardiache, e
il rapido recupero ematologico. Tali caratteristiche permettono a una
rilevante proporzione di pazienti (33%) di beneficiare di un trapianto
allogenico di midollo. Si è quindi pensato di proporre la realizzazione di uno
studio no profit al fine di valutare la fattibilità e la tollerabilità del
trattamento, e l'efficacia antileucemica.
Parole chiave: FLAD,
daunorubicina liposomiale,
off-label, studio no profit,
leucemie mieloidi acute.
ER -