TY  -  JOUR
AU  -  Saporiti, Alessandra
AU  -  Meini, Barbara
AU  -  De Paola, Eleonora
AU  -  Fabbrini, Laura
AU  -  Papi, Chiara
AU  -  Pistolesi, Letizia
AU  -  Carignani, Diego
T1  -  Uso compassionevole/expanded access: <BR>principi normativi ed analisi retrospettiva <BR>nell’Area Vasta Nord Ovest nel biennio 2014-2015
PY  -  2016
Y1  -  2016-04-01
DO  -  10.1721/2280.24512
JO  -  Giornale Italiano di Farmacia Clinica
JA  -  GIFAC
VL  -  30
IS  -  2
SP  -  86
EP  -  93
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  1120-3749
Y2  -  2026/03/15
UR  -  http://dx.doi.org/10.1721/2280.24512
N2  -  Introduzione. I pazienti che hanno esaurito tutte le opzioni di trattamento e non hanno i requisiti necessari per accedere ad un trial, potrebbero beneficiare di farmaci che sono ancora in fase di sperimentazione (uso compassionevole). Questo percorso di cura, tuttavia, è difficile. Le Agenzie Regolatorie, FDA ed EMA, e la normativa italiana prevedono l’impiego al di fuori di trials di farmaci ancora in sperimentazione o in via di approvazione. Lo scopo del lavoro è un’analisi retrospettiva del fenomeno all’interno delle Aziende Sanitarie dell’Area Vasta Nord Ovest. Materiali e metodi. È stato costruito un database excel attraverso i pareri emessi dal Comitato Etico competente nel periodo 2014-2015. Risultati. Dai dati emerge un aumento del 5,95% nel 2015 delle richieste di uso compassionevole. Le molecole per le quali le richieste sono più numerose sono Sofosbuvir in associazione con altri principi attivi (Daclatasvir, Simeprevir), Nivolumab, Trifluridine/Tipiracil, Pembrolizumab. Conclusioni. L’uso compassionevole deve essere approvato da un Comitato Etico (CE), sulla base delle prove esistenti, la mancanza di alternative terapeutiche e l’urgenza, in quanto altrimenti non sarebbe eticamente accettabile somministrare un farmaco che non ha completato lo sviluppo clinico e con solo i dati preliminari sulla sicurezza ed efficacia. In queste situazioni il ruolo della CE è non solo di risolvere un conflitto o di rispondere alla richiesta disperata del paziente, ma prendere la decisione giusta per la protezione del singolo paziente, e per assicurare la rigorosa applicazione delle regole della scienza e delle leggi per la salute, evitando una “compassione” fuori luogo.
ER  -