TY  -  JOUR
AU  -  Azara, Luana
AU  -  Cortese, Stefano
AU  -  Serra, Eleonora
AU  -  Moretti, Maria Grazia Rita
AU  -  Sanna, Maria Elena
AU  -  Moretti, Mario Domenico Luigi
T1  -  Utilizzo di immunoglobuline nelle patologie a carattere infiammatorio
PY  -  2016
Y1  -  2016-04-01
DO  -  10.1721/2280.24516
JO  -  Giornale Italiano di Farmacia Clinica
JA  -  GIFAC
VL  -  30
IS  -  2
SP  -  102
EP  -  110
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  1120-3749
Y2  -  2026/04/17
UR  -  http://dx.doi.org/10.1721/2280.24516
N2  -  Le preparazioni a base di immunoglobuline vengono utilizzate fin dai primi anni cinquanta nella terapia sostitutiva delle immunodeficienze primarie e, in seguito, la possibilità di somministrazione di maggiori volumi per via endovenosa ha permesso il loro impiego in molte altre forme di malattie autoimmuni/infiammatorie, per il loro effetto immunomodulante. Tale utilizzo risulta ancora off label in diverse patologie neurologiche su base autoimmune, quali la miastenia gravis generalizzata, le polineuropatie ad eziologia diversa, la Styff Person Syndrome, l’Encefalite Autoimmune da anticorpi anti-NMDA e la neuropatia multifocale motoria. Scopo del lavoro è valutare l’andamento prescrittivo delle immunoglobuline endovenosa nei pazienti con patologie neurologiche dell’AOU di Sassari, evidenziare il miglioramento clinico della sintomatologia associata e l’impatto economico dell’utilizzo di tali preparati al di fuori delle indicazioni riportate in scheda tecnica. Materiali e metodi. È stata effettuata un’analisi delle prescrizioni off label delle immunoglobuline endovena relativamente ai pazienti seguiti presso la U.O. di Neurologia nel periodo 2013-2015 attraverso la consultazione dei flussi di spesa previsti dal Nuovo Sistema Informativo Sanitario (NSIS). La collaborazione con lo specialista ospedaliero attraverso interviste de visu ha consentito la rilevazione dei dati clinici desumibili dall’esame obiettivo del paziente. Risultati. Nel periodo compreso tra gli anni 2013-2015 circa il 77% delle immunoglobuline endovena sono state utilizzate in regime di ricovero presso la U.O. di Neurologia al di fuori delle indicazioni terapeutiche approvate, per la cura delle patologie autoimmuni a carattere infiammatorio, con un picco dell’87% dell’utilizzo off label nell’anno 2013. Le prescrizioni riguardano circa 30 pazienti per anno e analizzando nel dettaglio la popolazione trattata nell’anno 2015, emerge l’elevata percentuale del genere femminile (68%) rispetto a quello maschile (32%). La spesa totale per le immunoglobuline off label per gli anni 2013-2015 ammonta a circa € 19.000 e il 68% circa delle Richieste Motivate e Personalizzate ha riguardato la miastenia gravis. I risultati clinici più rilevanti derivanti dall’utilizzo off label delle immunoglobuline endovena riguardano il miglioramento della funzionalità respiratoria, muscolare, della disfagia, disfonia, astenia con notevole e immediata ripresa delle caratteristiche motorie e delle funzionalità muscolari. Discussione. L’utilizzo delle formulazioni endovenose di immunoglobuline al di fuori delle indicazioni terapeutiche riportate in scheda tecnica supera di gran lunga l’uso in label nella U.O. di Neurologia per la cura delle patologie neurogiche autoimmuni a carattere infiammatorio. Il maggior numero delle prescrizioni off-label riguarda il genere femminile e si riferisce al trattamento delle gravi forme in acuto della miastenia gravis, con necessità di risposta immediata. L’entità della risposta terapeutica è legata alle caratteristiche individuali del paziente e della patologia, così come la durata dell’effetto che può essere inferiore o superiore alla durata media di un mese. Risulta fondamentale il sistema di compensazione per la gestione degli emocomponenti a livello regionale e aziendale prevista dal Piano Regionale Sangue e Plasma, che ne permette di ammortizzare la spesa e di riorganizzare e potenziare la rete trasfusionale in funzione delle richieste di emoderivati. Conclusioni. Il trattamento con le immunoglobuline off label rappresenta un’alternativa importante nei pazienti con malattie neurologiche a carattere autoimmune che necessitano di pronti benefici nelle forme acute. Si auspica che l’Agenzia regolatoria provveda ad ampliare le indicazioni terapeutiche in scheda tecnica per le forme generalizzate della miastenia gravis, che risultano essere quelle più interessate dal trattamento con immunoglobuline endovena off label rispetto a tutte le patologie autoimmuni trattate e per le quali vi sono forti evidenze di efficacia per le riacutizzazioni e per le forme severe.
ER  -