TY  -  JOUR
AU  -  Arca, Michele
AU  -  Cortese, Stefano
AU  -  Solinas, Antonio
AU  -  Azara, Luana
AU  -  Moretti, Grazia Maria Rita
AU  -  Moretti, Mario Domenico Luigi
T1  -  Efficacia clinica e impatto economico di alcuni trattamenti off label
PY  -  2018
Y1  -  2018-01-01
DO  -  10.1721/2930.29461
JO  -  Giornale Italiano di Farmacia Clinica
JA  -  GIFAC
VL  -  32
IS  -  1
SP  -  12
EP  -  22
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  1120-3749
Y2  -  2026/04/15
UR  -  http://dx.doi.org/10.1721/2930.29461
N2  -  In Italia l’impiego non convenzionale (off label) dei medicinali è regolamentato dalla Legge dell’8 aprile 1998, n. 94 (Legge Di Bella) ed è associato all’indisponibilità di farmaci specificatamente autorizzati, alla loro mancata efficacia o alla comparsa di effetti avversi che non consentono di continuare le terapie standard. Tale utilizzo è correlato all’evoluzione delle conoscenze scientifiche e può portare a significativi progressi nel trattamento di alcune patologie non rispondenti ai farmaci attualmente disponibili. Il paziente è però esposto a maggiori percentuali di rischio dal momento che l’efficacia e la sicurezza dei medicinali sono state valutate in studi pre-marketing nei quali sono state considerate condizioni differenti rispetto all’impiego off-label. Ne consegue che, come previsto dalla normativa vigente (Legge 94/1998 e Legge Finanziaria 296/2007) l’impiego fuori indicazione dei farmaci è strettamente subordinato all’assunzione di responsabilità del medico prescrittore, al consenso informato del paziente e all’esistenza di dati scientifici comprovanti un livello sufficientemente elevato di efficacia e sicurezza. In tale contesto è rilevante l’attività del farmacista ospedaliero nel valutare oggettivamente tutti gli aspetti connessi quali l’appropriatezza prescrittiva, la congruità delle richieste in relazione alle conoscenze scientifiche, il rapporto rischio/beneficio, la sicurezza e la sostenibilità economica dei trattamenti. Al fine di valutare l’efficacia delle terapie somministrate in maniera tale da permettere una valutazione di merito sul follow up delle terapie autorizzate, sono state consultate le cartelle cliniche dei pazienti trattati con terapie off label e le relazioni cliniche prodotte dai vari specialisti. È stata inoltre valutata l’appropriatezza prescrittiva della documentazione prevista dalla normativa vigente e determinato l’impatto economico derivante dalla dispensazione di tali medicinali nell’Azienda Ospedaliero Universitaria di Sassari (AOUS), nel periodo compreso tra gennaio 2016 e giugno 2017. L’analisi dei dati raccolti ha permesso di confermare che la maggior parte delle terapie impiegate, in particolar modo quelle di uso ormai consolidato come ciclosporina, ranibizumab ed immunoglobuline, sono risultate efficaci in termini di controllo/riduzione della sintomatologia o guarigione completa. L’elevata percentuale dei successi terapeutici raggiunti ha dimostrato che l’impiego fuori indicazione può risultare spesso una valida opzione terapeutica quando le terapie di prima linea risultano inefficaci o non disponibili.
ER  -