TY - JOUR AU - Giannetta, Noemi AU - Cianciulli, Angelo AU - Dionisi, Sara AU - Figura, Mariachiara AU - Di Simone, Emanuele AU - Di Muzio, Marco T1 - Farmaci orfani: uno sguardo sulle politiche
di produzione e ricerca in ambito europeo PY - 2019 Y1 - 2019-01-01 DO - 10.1721/3124.31053 JO - Giornale Italiano di Farmacia Clinica JA - GIFAC VL - 33 IS - 1 SP - 29 EP - 34 PB - Il Pensiero Scientifico Editore SN - 1120-3749 Y2 - 2026/06/24 UR - http://dx.doi.org/10.1721/3124.31053 N2 - Se il percorso di approvazione e commercializzazione di un farmaco è di per sé macchinoso, passando per la sperimentazione clinica, la richiesta di rimborsabilità pubblica e la farmacovigilanza, il caso dei farmaci orfani è singolarmente complesso per una serie di ragioni: in primis, il processo di produzione delle prove scientifiche necessarie è lungo e dispendioso, così come oneroso è quindi il prezzo di rimborso. Tali considerazioni impongono a chi ha in capo la responsabilità della salute pubblica una riflessione sulle metodologie di incentivazione della ricerca scientifica nell’ambito dei farmaci orfani, le cui prospettive sono sempre più asfittiche. La presente revisione della letteratura ambisce a fornire una panoramica sulle metodologie di incentivazione dello sviluppo di farmaci orfani, con particolare attenzione agli Early Access Programs (EAPs) che mirano a velocizzare l’accessibilità ai medicinali orfani. ER -