TY  -  JOUR
AU  -  Massa, Marida
AU  -  Volpe, Cecilia
AU  -  Giannattasio, Paolo
AU  -  Credendino, Olga
AU  -  Guglielmi, Gaspare
AU  -  Russo, Giuseppe
AU  -  Avallone, Lucia
T1  -  Sindrome Emolitico Uremica Atipica: studio epidemiologico e monitoraggio dell’utilizzo di Eculizumab in un’Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale
PY  -  2022
Y1  -  2022-07-01
DO  -  10.1721/3887.38699
JO  -  Giornale Italiano di Farmacia Clinica
JA  -  GIFAC
VL  -  36
IS  -  3
SP  -  100
EP  -  109
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  1120-3749
Y2  -  2026/05/01
UR  -  http://dx.doi.org/10.1721/3887.38699
N2  -  Introduzione. La Sindrome Emolitico Uremica atipica (SEUa) è una malattia rara, caratterizzata da anemia emolitica microangiopatica, trombocitopenia e insufficienza renale acuta. È una patologia multifattoriale con esito variabile. Può essere secondaria ad altre condizioni e associata a diverse possibili cause scatenanti. Fino a poco tempo fa, le opzioni terapeutiche disponibili erano plasmaferesi o infusione di plasma fresco con effetti benefici incerti e complicanze frequenti. Nel 2011, si è reso disponibile il farmaco orfano Eculizumab, un anticorpo monoclonale ricombinante umanizzato, che agisce inibendo l’attivazione della porzione terminale della cascata del complemento. L’A.O.R.N. Cardarelli di Napoli è stata individuata come struttura di riferimento per il trattamento della SEUa. A fronte del progressivo aumento del consumo di Eculizumab e degli elevati costi correlati al farmaco, l’UOC di Farmacia ha avviato un monitoraggio delle prescrizioni. L’obiettivo dello studio è stato quello di svolgere un’analisi dei pazienti con SEUa afferenti alla nostra Azienda, mirata all’uso appropriato della terapia con Eculizumab e alla gestione della spesa. Materiali e metodi. Lo studio osservazionale e retrospettivo, ha coinvolto i pazienti che tra Gennaio 2018 e Dicembre 2021 hanno avuto diagnosi di SEUa. La fonte primaria dei dati è costituita dalle richieste motivate di Eculizumab pervenute alla Farmacia tramite sistema gestionale aziendale e dal monitoraggio dei Registri AIFA. Successivamente sono state analizzate le cartelle cliniche. Risultati. Nel quadriennio 2018-2021 i pazienti trattati con Eculizumab sono stati 27, di cui 17 donne e 10 uomini. Per 26 pazienti l’Eculizumab è utilizzato per il trattamento di un episodio acuto di SEUa, solo in un caso è utilizzato per la prevenzione della SEUa. Solo 2 pazienti presentavano familiarità per SEUa. È disponibile il risultato del test per anomalie genetiche per 17 pazienti: negativo in 12 casi, positivo in 5 casi. Per 25 pazienti, invece, il test dell’ADAMTS13 è risultato superiore del 10%, consentendo la diagnosi differenziale. Ad oggi dei 27 pazienti trattati con Eculizumab, 11 pazienti sono deceduti, di cui 3 per condizioni indipendenti dalla SEUa; 3 pazienti sono stati persi al follow-up; 5 hanno interrotto il trattamento per decisione clinica; 8 sono ancora in trattamento con una dose standard di 2400mg/mese. Nessun paziente ha manifestato reazioni avverse al farmaco. Riguardo alla spesa complessiva del farmaco nel periodo considerato sono stati erogati 1.596 flaconi per un totale di 5.857.671,12€. Conclusioni. I dati raccolti nell’ambito dello studio osservazionale qui presentato hanno permesso di descrivere meglio la popolazione con SEUa e a rilevare l’aumentata incidenza di tale diagnosi, da attribuire anche ad una maggiore conoscenza della malattia. L’analisi della spesa di Eculizumab, oltre ad essere stata uno strumento di supporto alla decisione del clinico verso un uso appropriato del farmaco, è servita alla definizione di un budget specifico.
ER  -