TY  -  JOUR
AU  -  Calcagno, Mariangela
AU  -  D’Amico, Filomena
AU  -  Brandi, Loredana
AU  -  Ingrosso, Claudia
AU  -  Ciniero, Valentina
AU  -  Palantone, Sara
AU  -  Moscogiuri, Rosa
T1  -  Efficacia e sicurezza delle CAR-T: analisi in real life
PY  -  2024
Y1  -  2024-10-01
DO  -  10.1721/4417.44132
JO  -  Giornale Italiano di Farmacia Clinica
JA  -  GIFAC
VL  -  38
IS  -  4
SP  -  124
EP  -  131
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  1120-3749
Y2  -  2026/06/14
UR  -  http://dx.doi.org/10.1721/4417.44132
N2  -  Introduzione. La terapia CAR-T (Chimeric Antigen Receptor-T cells) rappresenta la maggiore svolta degli ultimi decenni nel trattamento delle malattie onco-ematologiche, in particolar modo nei Linfomi recidivanti/refrattari a cellule B. Tale terapia non è, però, scevra da eventi avversi, i quali, oltre a pregiudicare l’efficacia della stessa, potrebbero mettere in pericolo la vita del paziente. La sindrome da rilascio di citochine (CRS) è la reazione avversa più comune, derivante da iperattivazione delle cellule CAR-T e di quelle del sistema immunitario endogeno. Obiettivo del presente lavoro è valutare l’efficacia delle terapie CAR-T e la frequenza delle manifestazioni avverse gravi. Materiali e metodi. Sono stati analizzati i dati da novembre 2022 a giugno 2024, è stato creato un database nel quale per ogni paziente sono stati inseriti i dati relativi al trattamento somministrato (quale CAR-T), indicazione terapeutica, data di ricezione, eventuale terapia bridge, data di infusione, complicanze/reazioni avverse, grado di remissione all’ultimo follow-up, stato del registro di monitoraggio AIFA (aperto/chiuso). L’estrapolazione è stata effettuata mediante l’utilizzo di Registri AIFA e grazie alla rete UFA-ONCO-EMA interdipartimentale. Risultati. Nel periodo novembre 2022-giugno 2024 sono state gestite 27 terapie CAR-T, in particolare 13 axicabtagene ciloleucel, 11 tisagenlecleucel e 3 brexucabtagene autoleucel. Di queste, 2 axicabtagene ciloleucel e 3 tisagenlecleucel non sono state somministrate per decesso/aggravamento dei pazienti. Al follow-up di giugno 2024, il 50% (11 pz) è in remissione completa, il 9,1% (2 pz) è in remissione parziale, il 4,5% (1 pz) ha manifestato recidiva circoscritta, il 4,5% (1 pz) è andato incontro a progressione, il 9,1% (2 pz) non è ancora stato rivalutato. Dei 22 pazienti trattati, il 41,8% (6 pz) ha manifestato reazioni avverse gravi in seguito all’infusione: 2 sono andati incontro a CRS di grado superiore a 2, in 5 pazienti si è riscontrata sindrome neurologica, 2 pazienti sono deceduti dopo sindrome emofagocitica. Conclusioni. Confrontando i dati ottenuti con quelli descritti negli RCT registrativi si ravvisa un profilo di sicurezza nettamente migliore nella real life. Infatti, mentre negli studi viene riportata una percentuale media di CRS dell’67%, nella coorte analizzata in questo lavoro è del 31,1%, un divario che getta le basi per nuovi scenari terapeutici, che vedono l’utilizzo delle terapie CAR-T anche in linee di trattamento precoci.
ER  -