TY  -  JOUR
AU  -  Martellone, Lorenzo
AU  -  Piras, Andrea
AU  -  Campopiano, Rina
AU  -  Pani, Marcello
T1  -  Analisi dell’evoluzione della domanda di farmaci off-label presso un policlinico universitario IRCCS della Regione Lazio
PY  -  2025
Y1  -  2025-01-01
DO  -  10.1721/4489.44894
JO  -  Giornale Italiano di Farmacia Clinica
JA  -  GIFAC
VL  -  39
IS  -  1
SP  -  20
EP  -  31
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  1120-3749
Y2  -  2026/03/10
UR  -  http://dx.doi.org/10.1721/4489.44894
N2  -  Introduzione. L’utilizzo off-label di farmaci rappresenta una delle modalità di accesso precoce al farmaco e una prassi consolidata nelle realtà ospedaliere italiane, sebbene costituisca un onere aggiuntivo per pazienti o aziende ospedaliere. Questo lavoro ha avuto lo scopo di analizzare le richieste per farmaci off-label pervenute alla farmacia ospedaliera del Policlinico dal 2017 al 2022 prima dell’invio alla Direzione Sanitaria per l’eventuale autorizzazione. Materiali e metodi. Le richieste sono state analizzate in base alla data, al principio attivo, al reparto di provenienza, all’indicazione terapeutica, al dosaggio, alla via di somministrazione e all’eventuale impiego per il trattamento di malattie rare. Risultati. Nell’arco temporale considerato, sono pervenute N=802 richieste per farmaci off-label, con un incremento progressivo negli anni, a eccezione del 2020. Nel 2022, le richieste (N=186) sono risultate più che raddoppiate rispetto al 2017 (N=79), con una crescita significativa anche per farmaci destinati alle malattie rare. I reparti con maggiori richieste sono stati Reumatologia (13%), Ematologia (7%), Neurologia (7%) e Medicina Nucleare (6%). La maggior parte delle richieste ha riguardato farmaci oncologici e immunomodulatori (59%), seguiti da antinfettivi sistemici (7%) e farmaci per organi di senso (7%). I principi attivi più richiesti sono stati rituximab (N=182), ranibizumab (N=53), tecnezio (99m) ossidronato (N=47) e bevacizumab (N=45). Relativamente ai soli farmaci oncologici, è stato osservato un numero maggiore di richieste per inibitori CD20 (37%, principalmente rituximab), immunosoppressori selettivi (10%, principalmente anakinra), inibitori di VEGF/VEGFR (7%, bevacizumab e ranibizumab), inibitori PD-1/PDL-1 (7%, principalmente pembrolizumab e nivolumab) e di associazioni tra oncologici (5%). Conclusioni. L’analisi ha evidenziato un aumento progressivo di richieste per farmaci off-label, riflettendo l’evoluzione delle indicazioni terapeutiche e una maggiore attenzione verso le malattie rare. L’inclusione nell’elenco della Legge 648/1996, come avvenuto per tecnezio 99m ossidronato, si è confermata uno strumento efficace per migliorare l’accesso a trattamenti innovativi. Nel caso di rituximab, l’elevato volume di richieste e i recenti pareri non favorevoli di AIFA per alcune indicazioni evidenziano la necessità di un approfondimento clinico e regolatorio. In questo contesto, risulta critico armonizzare le procedure di gestione delle richieste off-label per garantirne un uso sostenibile e migliorare il dialogo tra clinici, aziende sanitarie e autorità regolatorie.
ER  -