TY  -  JOUR
AU  -  Lasala, Ruggero
AU  -  Ucciero, Andrealuna
AU  -  Musicco, Felice
AU  -  Santoleri, Fiorenzo
AU  -  Giannini, Romina
AU  -  Costantini, Alberto
AU  -  Abrate, Paolo
AU  -  Romagnoli, Alessia
T1  -  Innovatività dei farmaci per tumori solidi: confronto tra valore terapeutico aggiunto espresso da AIFA e beneficio clinico espresso come ESMO-MCBS
PY  -  2025
Y1  -  2025-01-01
DO  -  10.1721/4489.44895
JO  -  Giornale Italiano di Farmacia Clinica
JA  -  GIFAC
VL  -  39
IS  -  1
SP  -  32
EP  -  45
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  1120-3749
Y2  -  2026/04/04
UR  -  http://dx.doi.org/10.1721/4489.44895
N2  -  Introduzione. Negli ultimi anni, la valutazione dell’innovatività dei farmaci è diventata cruciale per le agenzie regolatorie globali, compresa l’AIFA in Italia. L’obiettivo di questo studio è quello di analizzare le analogie e differenze tra il giudizio di innovatività assegnato dall’AIFA e il punteggio ESMO-MCBS (Magnitude of Clinical Benefit Scale) usato dall’European Society for Medical Oncology per valutare il beneficio clinico dei farmaci oncologici. Materiali e metodi. È stata fatta un’analisi descrittiva in cui è stato messo in relazione il giudizio di beneficio terapeutico aggiunto dato da AIFA e il punteggio ESMO-MCBS, tenendo conto dei fattori che li determinano (OS, PFS e QoL). L’analisi si basa su 67 farmaci innovativi per tumori solidi e confronta il giudizio AIFA di valore terapeutico aggiunto con il punteggio ESMO-MCBS. Risultati. I risultati mostrano una generale coerenza tra i due sistemi, con alcune discrepanze legate a diverse interpretazioni degli endpoint clinici e alla qualità della vita. Mentre lo score ESMO-MCBS si concentra sui risultati dei trial clinici, AIFA adatta la sua valutazione al contesto terapeutico nazionale, integrando il panorama delle opzioni disponibili. Conclusione. Lo studio mostra come lo score ESMO-MCBS e il giudizio di valore terapeutico aggiunto dato da AIFA vadano spesso di pari passo; importante è sottolineare che nessuno dei farmaci ha avuto un giudizio di valore terapeutico aggiunto “massimo” da parte di AIFA e che è fondamentale che i trial includano la qualità della vita come endpoint primario.
ER  -